天疱疮是一组自身免疫性疾病,是由于免疫系统中B细胞产生的自身抗体攻击皮肤表皮细胞之间的连接蛋白所致,以皮肤和(或)黏膜出现松弛性水疱、糜烂为特点,甚至可危及生命寻常型天疱疮(PV)为其中的一种。本病多见于中壮年。先从口腔开始发生大疱,破后成疼痛性糜烂面。以后在头、面、躯干、四肢发生松弛性大疱,破溃后形成糜烂面、渗出、流血,自觉疼痛。尼氏征阳性。
PV常见的治疗药物为糖皮质激素,糖皮质激素是天疱疮的一线治疗手段,但是长期大剂量使用糖皮质激素类药物会带来显著难以耐受的不良反应,包括满月脸、水肿、低血钾等库欣综合征,诱发或加重感染、溃疡等,也容易出现反跳现象和停药症状。
美罗华®是瑞士制药巨头罗氏(Roche)公司研发的抗体药物,通用名为利妥昔单抗(Rituximab),能特异结合B细胞的CD20受体。主要用于淋巴瘤治疗,在美国和欧盟,美罗华分别于2018年6月和2019年3月获批,用于中度至重度寻常型天疱疮成人患者的治疗。是全球首个获得监管批准治疗PV的首个生物疗法,标志着PV临床治疗方面60多年来首个重大进展。研究表明美罗华联合短期糖皮质激素治疗中度至重度PV成人患者疗效优于单独糖皮质激素治疗,安全性好。罗氏近日也在欧洲皮肤大会上公布了评估美罗华治疗中度至重度PV成人患者的3期临床研究,结果表明疗效优于骁悉,且安全可耐受。国际权威指南也将美罗华®推荐为PV治疗的一线治疗药物。美罗华与当前的标准化治疗方案相比,大幅提高了PV缓解率,同时成功减少糖皮质激素用量,减少不良反应。